从呼吁到落地，氯巴占用药问题解决的这一年

人民日报健康客户端记者 孔天骄

从 2021 年 11 月，1000 多位罕见病患儿家属联名求助 " 我们的孩子需要氯巴占 "，到今年 9 月 22 日进口原研药氯巴占开出全国首张处方，再到 10 月 22 日，国产氯巴占全国上市。从呼吁到落地，氯巴占用了不到一年的时间！

" 回顾整个过程，此刻百感交集，从去年 11 月我们的事情引起关注后，很多热心人都来帮助我们，我们的困难最终得以圆满解决，离不开从国家到社会多方的不懈努力。"10 月 23 日，罕见癫痫病患儿家属、广东广州的 " 松松爸 " 告诉人民日报健康客户端记者。

(资料图片)

" 氯巴占从呼吁到上市落地确实快了很多，这说明政府对民众的呼声回应更快了，在急需问题处理上会实行绿色通道，在这个过程中，国家卫健委、国家药监局、国家医保局都会参与其中。"10 月 23 日，中国药科大学基础医学与临床药学院教授康震告诉人民日报健康客户端：" 国产仿制药获批和进口氯巴占上市几乎同步，政府对这些事有了很好的回应，真正地办实事，在各方努力下让患者获益。"

【患者求助】

2021 年 11 月：超千名罕见病患儿家属联名求助

" 最近因为缺药，我们在 3 天内汇集了 1490 名家长，15 小时内获得了 1042 人的实名签字，我们希望通过实名联合向全社会发出求助的方式，求大家帮帮我们的孩子。"2021 年 11 月 28 日，松松爸曾向人民日报健康客户端记者表示，当时统计有 1600 多位患儿需要服用氯巴占药物。

多位罕见病患儿家属纷纷发布求助信息。他们的孩子患上了婴儿痉挛症、Dravet 综合征、LGS 综合征、大田原综合征、结节性硬化症、Fires 综合征、脑炎后遗症、婴儿癫痫伴游走性局灶性发作（EIMFS）等罕见癫痫性脑病——这些孩子都需要服用一种叫做氯巴占的药物。

使用药物的患儿。受访者供图

根据《精神药品品种目录（2013 年版）》，氯巴占在我国属于第二类精神药品，当时，在国内未获批准上市销售。患儿家属只能从国外代购正规上市的氯巴占。

【政府回应】

2022 年 3 月：《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见

3 月 29 日，国家卫健委发布《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告，" 为满足氯巴占临床用药急需，根据《临床急需药品临时进口工作方案》有关规定，制定氯巴占临时进口工作方案。" 国家卫健委在方案中提出拟牵头进口和使用氯巴占的 50 家医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，组织拟订药品使用规范和处方资质要求。

2022 年 6 月：发布《氯巴占临时进口工作方案》

6 月 23 日，国家卫健委、国家药监局发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。氯巴占可临时进口，各省份至少选定一家医疗机构可以使用。《方案》明确，在北京协和医院牵头的遍布全国的 50 家三级医院，进口氯巴占将陆续落地，患儿和家属经过符合条件的医师开具处方，可以购买到氯巴占。

2022 年 9 月 22 日：进口原研药氯巴占开出全国首张处方

在国家卫健委、国家药监局等多方努力下，9 月 22 日，作为临床急需药品临时进口的原研药，也一度被称为 " 救命药 " 的氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。患者终于可以在国内合法使用原研药氯巴占了。

【获批上市】

一边是进口的原研药氯巴占落地，另一方面，国家相关部门快速审批和推进国产氯巴占的落地。

2022 年 9 月：国内首仿氯巴占获批上市

宜昌人福药业公司研发、注册等团队紧密配合，全面加速产品申报上市进度。研发部门仅用 3-4 个月时间完成 BE 研究和药学研究工作，于 2022 年 3 月 4 日正式递交上市申请。公司注册部在产品开发阶段便提前介入，调研相关注册法规，积极准备各项资料数据，产品于 5 月获得国家药监局 CDE 优先审评支持，进入上市 " 绿色通道 "。

9 月 14 日，宜昌人福药业有限责任公司的仿制药品氯巴占片正式获批上市，成功拿下首仿。该产品适用于 2 岁及以上 Lennox-Gastaut 综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗。

研发人员工作中，宜昌人福药业图

2022 年 10 月 22 日：国产人福药业氯巴占全国上市

10 月 22 日，宜昌人福药业氯巴占片上市发布会举办。广大癫痫病患家庭、临床专家、社会各界人士相聚云端，共同见证首个国产氯巴占片上市。

" 作为一名癫痫患儿家长，我见证了这一年来氯巴占的每一个步骤，很多人的陪伴与关注，让我们觉得我们并不孤单！" 松松爸告诉记者：" 在进口氯巴占引进政策落地后，我觉得，我们的希望来了，听到国产氯巴占片也相继上市的消息，我感到无比激动，这一年来各种政策的支持，一点点温暖着我们的心，真的很感动。我们病患家庭终于能合法用上氯巴占了，再也不用担心买不到药了。"